Një studim pilot i publikuar së fundmi sugjeron se një terapi e bazuar në CRISPR-Cas9 mund të ulë përgjithmonë kolesterolin (LDL) dhe trigliceridet, duke zvogëluar ose edhe eliminuar nevojën për medikamente. Studimi përfshiu 15 pacientë me sëmundje të rënda dhe tregoi një ulje mesatare prej 50% të kolesterolit dhe 55% të triglicerideve, pa efekte të rënda anësore për pjesën më të madhe të pacientëve.
Trajtimi vepron duke çaktivizuar gjene të quajtura ANGPTL3, të cilat natyrshëm tek disa njerëz shkaktojnë nivele të ulëta të kolesterolit gjatë gjithë jetës pa pasoja negative. Ilaçi synon vetëm mëlçinë, organin përgjegjës për prodhimin e kolesterolit dhe triglicerideve, duke ulur rrezikun që gjenet të ndryshohen gabimisht në organe të tjera.
Ekspertët shprehin shpresë se kjo mund të ofrojë një “trajtim një herë e përgjithmonë” për njerëzit me kolesterol shumë të lartë, sidomos të rinjtë. “Në vend që të marrësh një pilulë çdo ditë ose një injeksion çdo dy javë për dekada, mund të mjaftojë një ndërhyrje e vetme”, tha Dr. Ann Marie Navar, kardiologe preventive.
Megjithatë, rezultatet janë paraprake. Studiuesit paralajmërojnë se pacientët duhet të vazhdojnë trajtimin aktual me medikamente derisa të konfirmohet siguria dhe efektiviteti afatgjatë i terapive gjenetike. Provimet klinike të Fazës 2 dhe 3 do të ndjekin së shpejti për të testuar trajtimin tek një numër më i madh pacientësh.
